近年来，随着我国各部门对儿童用药重视水平不停提高，并接纳了一系列的措施勉励支持研制儿童用药，取得了一定的成效。但从根原来看，儿童吃药靠掰、用量靠猜的成人减量版用药的现状仍然存在。
业内人士体现，由于儿童专用药品较少，相对应的适宜剂型、规格缺乏，儿童用药问题仍比力突出，用药宁静面临挑战。因此，多位专家建议，应进一步推进政策引导研发，从医保、订价等多方面加大勉励政策，并建立儿童基本用药目录，规范药品说明书。
儿童剂型占比不足
儿童，由于身体各方面的器官和生理功效尚未发育成熟，在药物的使用上应与成人有很大的区别，但是目前我国儿童用药现状令人担忧。
博睿同信相关陈诉显示，通过全国基本医疗保险参�；颊咭搅品窭檬硬焓�，2017年14岁以下儿童患者实际用药7710个品种，其中儿童适用品种仅有610种，仅占7.91%，超说明书使用品种数量达7100个品种，占比高达92.09%。
值得注意的是，用药“成人化”、超说明书使用问题不仅存在于家庭使用，对于医疗机构来说，也面临着较大的问题。
2011年受原卫生部药政司委托，北京儿童医院联合全国15家大型儿童医疗机构，对儿童用药现状进行了视察，视察结果显示：15家医院儿科用药配合目录1098种药品中，儿童专用药品极少，仅45种（4.10%），有儿童用药信息（用法用量）的仅占47.3%，不足一半。
在2020年的相关课题中，对全国各地的综合医院、儿童专科医院或其他医疗机构的216位临床医师，26位临床药师调研显示，84%临床专家普遍感受儿童药物短缺问题大。临床专家对儿童临床用药过程中主要存在的问题看法集中在：儿童专用药品种不够富厚、儿童适宜剂型不足、给药剂量难准确、儿童用药依从性差。
国家儿童医学中心、首都医科大学隶属北京儿童医院药学部主任王晓玲体现，从供应方面来看，我国儿童用药中常见病、常用药已有明显增加，有些通用名、规格、剂型甚至已经过剩，但在一些专业疾病，例如，儿童血液肿瘤病、风湿免疫病、心血管病、肾病，还有罕见病等的治疗用药，适宜的剂型、规格严重缺乏，药品说明书缺少儿童的适应症和用法用量。
王晓玲指出，没有一个剂型可以笼罩整个儿童人群，差异的剂型可能影响药物吸收，药物作用的快慢、强弱和药效维持的时间可能会差异�？诜芤杭痢⑻墙痢⒖帕＜痢⒒煨烈约疤痢⑺恋任捉邮艿募列�，近年来还有一些新型的剂型适宜于低龄儿童患者。
中国药科大学国际医药商学院教授陈永法体现，儿童药需求品类十分特殊，涉及多样化的药品品种、剂型、规格。但儿科专用药物中，固体制剂占相当大的比例，为69.7%；儿童不适宜服用的片剂、蜜丸剂和胶囊剂等，占48.7%。
儿童用药不良反映、药物中毒不行轻视
业内人士体现，由于儿童用药规格不全、剂型少，造成临床上不得不将成人剂型、规格的药品支解后用于儿童，导致药效下降、剂量禁绝确、药物被污染等一系列问题。
2017年，全球儿童宁静组织、药品宁静合作联盟与首都医科大学隶属北京儿童医院配合宣布了一份2家医院跟踪5年数据的 “儿童用药宁静现状陈诉”显示，儿童中毒中，药物中毒的占比趋势平稳并有微降，但仍保持占比40%以上；2016年的数据显示，每5名中毒儿童中，就有2名儿童因药物而中毒；与药物相关的中毒中，1-4岁为高发人群，5年间药物中毒呈显著上升趋势。在2016年，每10名0-14岁药物中毒的儿童中，有8名为1-4岁儿童。
王晓玲说，从国家药品不良反映监测中心宣布的2017、2018、2019年“国家药品不良反映监测年度陈诉” 来看，14岁以下儿童患者的药物不良反映陈诉占所有陈诉的占比力稳定，分别为9.9%、9.8%、10.2%。具体来看，从湖北省2014年-2018年上报的38425例儿童不良反映陈诉，可以看出0-6岁患者占77.8%；患病给药途径以静脉注射为主，占比76.2%，联合用药占23.7%；不良反映分类来看，皮肤及其附件损害占比47.3%、全身性损害占比27.1%。其中，12-14岁严重陈诉比例占比最高达10.4%。
“但儿童作为特殊的用药群体，用药宁静需要给予更多关注。”王晓玲体现，儿童脏器和身体机能尚不成熟；差异年龄段儿童的身高、体重、体外貌积、组织器官、内脏功效等差异较大，对药物的吸收、漫衍、代谢、排泄，以及所患疾病与成人相比存在差异。此外，由于年幼儿童不具备语言表达能力或表达能力差，药物使用后不良反映发生可能更隐匿，更难发现。
由于儿童身体尚未发育成熟，儿童肝肾对于药物的代谢能力和不良反映耐受性与成年人存在明显的差异，恒久过度服用或不妥服用将对儿童造成不行逆的影响。
周期长利润低 企业研发动力不足
从儿童用药市场规模来看，近年有增加之势。有视察数据显示，全球儿童药物市场规模呈逐年上升趋势，2018年全球儿童药物市场规模约为973亿美元，较上年同比增长3.4%。2013年-2018年，全球儿童药物市场规模年均复合增长率为3.76%。
但增长的市场规模没能带来厂商的竞逐。事实上，近两年为解决儿童药品适宜剂型规格缺少、企业研发和生产动力不足等问题，国家卫健委牵头，联合国家药监局、工信部等部门先后于2016年5月31日、2017年5月26日、2019年7月22日宣布三批《勉励研发申报儿童药品清单》（以下简称《清单》），共105个品规，指导和勉励企业研发申报。
但企业动力仍有不足。此前，为了解和跟进勉励研发儿童药品清单的相关药品进展，国家卫健委药政司委托国家卫健委儿童用药专家委员会、首都医科大学隶属北京儿童医院联合建立课题组（以下简称“课题组”），对《清单》宣布后儿童用药现状的改善情况进行视察评估。凭据评估情况来看，自2016年6月1日至2020年12月10日，三批清单药品中，有8个勉励申报品规已上市；22个勉励申报品规已申报还未上市，75个指定品种未申报。
从企业反馈来看，71%的企业认为《清单》中品种研举事度大，从经济效益、适应症、临床用量、技术难度、勉励政策、知识产权�；ぁ⒓列偷确矫胬纯�，品种研发成本较高。
“研举事度大，产物利润低，是难吸引药品生产企业的主要原因之一。”恒久专注儿童用药的达因药业集团总裁杨杰体现，儿童药生产工艺往往比成人药要求更高，且规格小工艺庞大，成本也高。同时，多数儿童药由于口味的要求添加矫味剂，也是特别的成本。再加上，儿童的常见病往往都有季节性，在发病低的时间段，生产线闲置，摊销成本增高；较成人药不够庞大，且各年龄层的差异用药以及仅可供儿童使用的特殊剂型、规格的药品使市场过于细化，市场规模受限。
杨杰坦言，儿童用药规格小，剂量准确性要求高，剂型和顺应性个体化明显，临床试验实施难度大，但同时，订价没有优势，成本高，投入大，导致很多企业不愿意投入财力或精力。所以提高企业投入回报率，是激发企业提高儿童药物研发动力的要害所在。
政策亟待优化
对于解决目前儿童用药不足现状，专家指出，制定延长儿童药物的�；て凇⑺笆占趺獾扔呕菡�，勉励药厂研发和生产的积极性，加大儿童新药的开发力度，研发切合儿童用药特点、宁静有效、更适合儿童使用的新型制剂。
“虽然近年来儿童用药政策有所改善，但综合来看，吸引力仍然不足。”杨杰说，在实际操作上，儿童用药虽有一些优惠政策，但在药物采购、订价层面缺乏强制规定，政策的连贯性、系统性及精准性有待完善。
杨杰认为，目前我国儿童用药存在药品品种、剂型、规格少，顺应性差及说明书不完善等问题，解决我国儿童用药问题是一项恒久庞大的系统工程，涉及研发、生产、使用、监管、订价、医保、税收等多领域多部门。2019年新修订的《药品管理法》明确将儿童用药纳入勉励和支持范围，为儿童用药的生长提供了执法保障，她建议下一步加强各部门间的相同协调及引导，做好配套政策规则的制定完善和落地实施。遵循“量身定制儿童用药”的总体思路，由政府牵头，发挥企业主体作用，联合医疗及科研机构、制药企业、药品监管部门等相关部门和机构，制定具有我国特色的儿童用药政策规则，保障我国儿童用药的可及性和宁静性。
“但由于我国订价按‘差比价原则’，即按活性身分含量来计算价格，导致儿童药价格无优势。”陈永法说。
陈永法认为，可借鉴国际举措，建立勉励儿童用药研究开发、生产的配套政策，如设立专项儿童用药研究基金，为儿童药研究开发、审评审批提供技术指导，设立市场独占期或延恒久，对儿童药生产企业给予税收减免等工业扶持政策。同时，在儿童药订价及医保支付政策上给予�；�，提高儿童药经济收益。
此外，通过国家“重大新药创制”科技重大专项、卵白类生物药和疫苗重大创新生长工程等，整合优势单元协同创新研发，引导和勉励企业优先研发生产；在保障生产供应方面，对相应的儿童用药生产企业给予政策扶持，推动开展产物升级、生产线技术革新等。
也有业内人士体现，应建立儿童基本用药目录，规范临床用药与处方行为，指导和促进临床对患者合理、宁静、有效地进行药物治疗。同时，在全国合理用药监测网络及国家药品评价中心（药品不良反映监测中心）基础上建设儿童用药监测系统，加强对儿童用药上市后的评价与监测，为儿童宁静、合理用药提供信息支撑，最大限度保障儿童用药宁静。
王晓玲体现，应加大儿童用药临床研究。在新药上市前，进行须要的儿科人群临床研究，获得儿童用药数据。在上市以后规范使用、合理用药、个体化用药，加强儿童人群用药的综合评价，增补儿童用药的信息和数据。
而对于企业方面，业内人士也体现，完善促进儿童药物优先市场准入政策，采购上可以免招标直接挂网采购，使上市产物尽快投入使用，这样既能尽快惠及儿童患者，也能增加企业收益；同时，对于专用儿童药，应该在价格上给予政策扶持，并优先纳入医保支付，这样既能提高企业积极性，也能减轻患儿就医负担。
（文章来源：pg电子官方网站健康网）
近年来，随着我国各部门对儿童用药重视水平不停提高，并接纳了一系列的措施勉励支持研制儿童用药，取得了一定的成效。但从根原来看，儿童吃药靠掰、用量靠猜的成人减量版用药的现状仍然存在。
业内人士体现，由于儿童专用药品较少，相对应的适宜剂型、规格缺乏，儿童用药问题仍比力突出，用药宁静面临挑战。因此，多位专家建议，应进一步推进政策引导研发，从医保、订价等多方面加大勉励政策，并建立儿童基本用药目录，规范药品说明书。
儿童剂型占比不足
儿童，由于身体各方面的器官和生理功效尚未发育成熟，在药物的使用上应与成人有很大的区别，但是目前我国儿童用药现状令人担忧。
博睿同信相关陈诉显示，通过全国基本医疗保险参�；颊咭搅品窭檬硬焓�，2017年14岁以下儿童患者实际用药7710个品种，其中儿童适用品种仅有610种，仅占7.91%，超说明书使用品种数量达7100个品种，占比高达92.09%。
值得注意的是，用药“成人化”、超说明书使用问题不仅存在于家庭使用，对于医疗机构来说，也面临着较大的问题。
2011年受原卫生部药政司委托，北京儿童医院联合全国15家大型儿童医疗机构，对儿童用药现状进行了视察，视察结果显示：15家医院儿科用药配合目录1098种药品中，儿童专用药品极少，仅45种（4.10%），有儿童用药信息（用法用量）的仅占47.3%，不足一半。
在2020年的相关课题中，对全国各地的综合医院、儿童专科医院或其他医疗机构的216位临床医师，26位临床药师调研显示，84%临床专家普遍感受儿童药物短缺问题大。临床专家对儿童临床用药过程中主要存在的问题看法集中在：儿童专用药品种不够富厚、儿童适宜剂型不足、给药剂量难准确、儿童用药依从性差。
国家儿童医学中心、首都医科大学隶属北京儿童医院药学部主任王晓玲体现，从供应方面来看，我国儿童用药中常见病、常用药已有明显增加，有些通用名、规格、剂型甚至已经过剩，但在一些专业疾病，例如，儿童血液肿瘤病、风湿免疫病、心血管病、肾病，还有罕见病等的治疗用药，适宜的剂型、规格严重缺乏，药品说明书缺少儿童的适应症和用法用量。
王晓玲指出，没有一个剂型可以笼罩整个儿童人群，差异的剂型可能影响药物吸收，药物作用的快慢、强弱和药效维持的时间可能会差异�？诜芤杭痢⑻墙痢⒖帕＜痢⒒煨烈约疤痢⑺恋任捉邮艿募列�，近年来还有一些新型的剂型适宜于低龄儿童患者。
中国药科大学国际医药商学院教授陈永法体现，儿童药需求品类十分特殊，涉及多样化的药品品种、剂型、规格。但儿科专用药物中，固体制剂占相当大的比例，为69.7%；儿童不适宜服用的片剂、蜜丸剂和胶囊剂等，占48.7%。
儿童用药不良反映、药物中毒不行轻视
业内人士体现，由于儿童用药规格不全、剂型少，造成临床上不得不将成人剂型、规格的药品支解后用于儿童，导致药效下降、剂量禁绝确、药物被污染等一系列问题。
2017年，全球儿童宁静组织、药品宁静合作联盟与首都医科大学隶属北京儿童医院配合宣布了一份2家医院跟踪5年数据的 “儿童用药宁静现状陈诉”显示，儿童中毒中，药物中毒的占比趋势平稳并有微降，但仍保持占比40%以上；2016年的数据显示，每5名中毒儿童中，就有2名儿童因药物而中毒；与药物相关的中毒中，1-4岁为高发人群，5年间药物中毒呈显著上升趋势。在2016年，每10名0-14岁药物中毒的儿童中，有8名为1-4岁儿童。
王晓玲说，从国家药品不良反映监测中心宣布的2017、2018、2019年“国家药品不良反映监测年度陈诉” 来看，14岁以下儿童患者的药物不良反映陈诉占所有陈诉的占比力稳定，分别为9.9%、9.8%、10.2%。具体来看，从湖北省2014年-2018年上报的38425例儿童不良反映陈诉，可以看出0-6岁患者占77.8%；患病给药途径以静脉注射为主，占比76.2%，联合用药占23.7%；不良反映分类来看，皮肤及其附件损害占比47.3%、全身性损害占比27.1%。其中，12-14岁严重陈诉比例占比最高达10.4%。
“但儿童作为特殊的用药群体，用药宁静需要给予更多关注。”王晓玲体现，儿童脏器和身体机能尚不成熟；差异年龄段儿童的身高、体重、体外貌积、组织器官、内脏功效等差异较大，对药物的吸收、漫衍、代谢、排泄，以及所患疾病与成人相比存在差异。此外，由于年幼儿童不具备语言表达能力或表达能力差，药物使用后不良反映发生可能更隐匿，更难发现。
由于儿童身体尚未发育成熟，儿童肝肾对于药物的代谢能力和不良反映耐受性与成年人存在明显的差异，恒久过度服用或不妥服用将对儿童造成不行逆的影响。
周期长利润低 企业研发动力不足
从儿童用药市场规模来看，近年有增加之势。有视察数据显示，全球儿童药物市场规模呈逐年上升趋势，2018年全球儿童药物市场规模约为973亿美元，较上年同比增长3.4%。2013年-2018年，全球儿童药物市场规模年均复合增长率为3.76%。
但增长的市场规模没能带来厂商的竞逐。事实上，近两年为解决儿童药品适宜剂型规格缺少、企业研发和生产动力不足等问题，国家卫健委牵头，联合国家药监局、工信部等部门先后于2016年5月31日、2017年5月26日、2019年7月22日宣布三批《勉励研发申报儿童药品清单》（以下简称《清单》），共105个品规，指导和勉励企业研发申报。
但企业动力仍有不足。此前，为了解和跟进勉励研发儿童药品清单的相关药品进展，国家卫健委药政司委托国家卫健委儿童用药专家委员会、首都医科大学隶属北京儿童医院联合建立课题组（以下简称“课题组”），对《清单》宣布后儿童用药现状的改善情况进行视察评估。凭据评估情况来看，自2016年6月1日至2020年12月10日，三批清单药品中，有8个勉励申报品规已上市；22个勉励申报品规已申报还未上市，75个指定品种未申报。
从企业反馈来看，71%的企业认为《清单》中品种研举事度大，从经济效益、适应症、临床用量、技术难度、勉励政策、知识产权�；ぁ⒓列偷确矫胬纯�，品种研发成本较高。
“研举事度大，产物利润低，是难吸引药品生产企业的主要原因之一。”恒久专注儿童用药的达因药业集团总裁杨杰体现，儿童药生产工艺往往比成人药要求更高，且规格小工艺庞大，成本也高。同时，多数儿童药由于口味的要求添加矫味剂，也是特别的成本。再加上，儿童的常见病往往都有季节性，在发病低的时间段，生产线闲置，摊销成本增高；较成人药不够庞大，且各年龄层的差异用药以及仅可供儿童使用的特殊剂型、规格的药品使市场过于细化，市场规模受限。
杨杰坦言，儿童用药规格小，剂量准确性要求高，剂型和顺应性个体化明显，临床试验实施难度大，但同时，订价没有优势，成本高，投入大，导致很多企业不愿意投入财力或精力。所以提高企业投入回报率，是激发企业提高儿童药物研发动力的要害所在。
政策亟待优化
对于解决目前儿童用药不足现状，专家指出，制定延长儿童药物的�；て凇⑺笆占趺獾扔呕菡�，勉励药厂研发和生产的积极性，加大儿童新药的开发力度，研发切合儿童用药特点、宁静有效、更适合儿童使用的新型制剂。
“虽然近年来儿童用药政策有所改善，但综合来看，吸引力仍然不足。”杨杰说，在实际操作上，儿童用药虽有一些优惠政策，但在药物采购、订价层面缺乏强制规定，政策的连贯性、系统性及精准性有待完善。
杨杰认为，目前我国儿童用药存在药品品种、剂型、规格少，顺应性差及说明书不完善等问题，解决我国儿童用药问题是一项恒久庞大的系统工程，涉及研发、生产、使用、监管、订价、医保、税收等多领域多部门。2019年新修订的《药品管理法》明确将儿童用药纳入勉励和支持范围，为儿童用药的生长提供了执法保障，她建议下一步加强各部门间的相同协调及引导，做好配套政策规则的制定完善和落地实施。遵循“量身定制儿童用药”的总体思路，由政府牵头，发挥企业主体作用，联合医疗及科研机构、制药企业、药品监管部门等相关部门和机构，制定具有我国特色的儿童用药政策规则，保障我国儿童用药的可及性和宁静性。
“但由于我国订价按‘差比价原则’，即按活性身分含量来计算价格，导致儿童药价格无优势。”陈永法说。
陈永法认为，可借鉴国际举措，建立勉励儿童用药研究开发、生产的配套政策，如设立专项儿童用药研究基金，为儿童药研究开发、审评审批提供技术指导，设立市场独占期或延恒久，对儿童药生产企业给予税收减免等工业扶持政策。同时，在儿童药订价及医保支付政策上给予�；�，提高儿童药经济收益。
此外，通过国家“重大新药创制”科技重大专项、卵白类生物药和疫苗重大创新生长工程等，整合优势单元协同创新研发，引导和勉励企业优先研发生产；在保障生产供应方面，对相应的儿童用药生产企业给予政策扶持，推动开展产物升级、生产线技术革新等。
也有业内人士体现，应建立儿童基本用药目录，规范临床用药与处方行为，指导和促进临床对患者合理、宁静、有效地进行药物治疗。同时，在全国合理用药监测网络及国家药品评价中心（药品不良反映监测中心）基础上建设儿童用药监测系统，加强对儿童用药上市后的评价与监测，为儿童宁静、合理用药提供信息支撑，最大限度保障儿童用药宁静。
王晓玲体现，应加大儿童用药临床研究。在新药上市前，进行须要的儿科人群临床研究，获得儿童用药数据。在上市以后规范使用、合理用药、个体化用药，加强儿童人群用药的综合评价，增补儿童用药的信息和数据。
而对于企业方面，业内人士也体现，完善促进儿童药物优先市场准入政策，采购上可以免招标直接挂网采购，使上市产物尽快投入使用，这样既能尽快惠及儿童患者，也能增加企业收益；同时，对于专用儿童药，应该在价格上给予政策扶持，并优先纳入医保支付，这样既能提高企业积极性，也能减轻患儿就医负担。
（文章来源：pg电子官方网站健康网）